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8 gru 2023 · En un avance histórico hacia la superación de la anemia falciforme, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado un tratamiento pionero basado en CRISPR, Casgevy.
Las terapias curativas autólogas para la anemia de células falciformes siguen dos rutas: terapias de genes y edición de genes. En la terapia génica, un inofensivo virus se usa para agregar una copia de un gen de beta-globina saludable a las células.
Para determinar si una persona tiene anemia de células falciformes se utiliza un análisis de sangre especial denominado electroforesis. Ayuda a prevenir las crisis la evitación de las actividades que pueden provocarlas y el tratamiento precoz de las infecciones y otros trastornos.
8 gru 2023 · La FDA autorizó la terapia Casgevy basada en Crispr para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o más. Casgevy, producido por Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y Crispr Therapeutics, de Suiza, y también conocido como exagamglogene autotemcel, o exa-cel, es el primer tratamiento de su tipo que ...
12 sty 2024 · El tratamiento actual consiste en aliviar el dolor y evitar las complicaciones de la enfermedad. Pero los tratamientos más nuevos posiblemente puedan curar esta enfermedad. Anemia de células falciformes. Normalmente, los glóbulos rojos tienen una forma redonda y flexible.
El tratamiento consta de cuatro medicamentos aprobados que abordan diversos síntomas, transfusiones de sangre continuas, trasplantes de sangre y médula ósea (la única cura actual) y tratamientos potenciales de terapia genética.
La FDA aprobó la primera prueba de un CRISPR para la anemia de células falciformes que corrige directamente el defecto genético subyacente.
